Fármaco para el tumor desmoide se muestra prometedor

Publicado: 2022-09-11
Autor: Sociedad Europea de Oncología Médica | Contacto: esmo.org
Publicación revisada por pares:
Salta a: definición: Tumor desmoide | Resumen principal

Sinopsis: Mejora significativa en la supervivencia libre de progresión y la tasa de respuesta combinada con síntomas reducidos y mejor resultado de calidad de vida del nuevo enfoque de tratamiento para pacientes con tumores desmoides. El inhibidor de la gamma secretasa nirogacestat, que se dirige a Notch, aumenta la supervivencia libre de progresión y reduce los síntomas en pacientes con tumores desmoides. El diseño de ensayos controlados aleatorios rigurosos de fase 3 en cánceres raros es fundamental para mejorar los resultados y la calidad de vida de los pacientes.

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Definición

Tumor desmoide

Un tumor desmoide es un crecimiento anormal que surge del tejido conectivo, que es el tejido que proporciona fuerza y ​​flexibilidad a estructuras como huesos, ligamentos y músculos. Los tumores pueden ocurrir en cualquier parte del cuerpo. Los tumores desmoides son fibrosos, muy parecidos al tejido cicatricial. Por lo general, no se consideran malignos porque no hacen metástasis; sin embargo, pueden invadir agresivamente el tejido circundante y pueden ser muy difíciles de extirpar quirúrgicamente. Los tumores desmoides son más comunes en personas entre las edades de 15 y 60 años y son más comunes en mujeres que en hombres. Estos tumores recurren a menudo, incluso después de la extirpación completa.

Resumen principal

Se informa una mejora significativa en la supervivencia libre de progresión y la tasa de respuesta combinada con síntomas reducidos y una mejor calidad de vida como resultados de un nuevo enfoque de tratamiento para pacientes con tumores desmoides, que son tumores de tejidos blandos benignos, pero localmente agresivos e invasivos. Al enfocarse en la vía Notch con el novedoso inhibidor de gamma-secretasa nirogacestat, los investigadores del ensayo DeFi obtuvieron resultados positivos por primera vez con este enfoque. Los resultados se informan en el Congreso ESMO 2022. (1)

Los tumores desmoides son raros, con una incidencia de 3-5 casos por millón de personas en todo el mundo cada año (2,3). Los pacientes tienen un curso de la enfermedad impredecible y, aunque generalmente no son fatales, los tumores de tejidos blandos pueden causar síntomas que deterioran en gran medida la calidad de vida.

«Debido al crecimiento local y agresivo, los tumores desmoides pueden causar dolor, desfiguración y problemas funcionales que pueden ser una carga real para los pacientes», dijo el autor principal, Bernd Kasper, del Centro de Cáncer de Mannheim, Alemania.

El estudio DeFi incluyó a 142 pacientes con tumores desmoides progresivos reclutados de 37 centros en todo el mundo.

«Este es el estudio controlado aleatorizado más grande y riguroso jamás realizado en este tipo de tumor», informó Kasper. «Los resultados mostraron una mejora estadísticamente significativa en la supervivencia libre de progresión en pacientes aleatorizados a nirogacestat en comparación con el grupo de placebo, con un 71 % menos de riesgo de progresión de la enfermedad en promedio».

La tasa de respuesta también fue mucho más alta: 41 % en el brazo de nirogacestat y solo 8 % en el brazo de placebo; casi uno de cada diez pacientes (7%) mostró una respuesta completa con el agente.

El estudio midió los resultados informados por los pacientes debido al gran impacto de los tumores desmoides en la calidad de vida.

«Observamos un beneficio estadísticamente significativo en la reducción del dolor y la carga de síntomas y una mejora en el funcionamiento físico y funcional y en la calidad de vida relacionada con la salud, lo que fue impresionante», anotó Kasper. «Tratamos de optimizar el control tumoral local y reducir la carga de síntomas. Pero anteriormente no teníamos una terapia aprobada para los tumores desmoides. Este estudio tiene el potencial de conducir al primer registro de un fármaco para tratar a pacientes con esta enfermedad».

«Este es un estudio único, crítico en muchos aspectos», dijo Jean-Yves Blay, del Centro de Cáncer de Lyon, Francia, que no participó en el estudio. «Los resultados muestran beneficios por primera vez con un tratamiento novedoso con un nuevo modo de acción en pacientes donde las opciones de tratamiento son actualmente limitadas».

La vía de señalización de Notch está implicada en el desarrollo y progresión de muchos tipos de tumores.

«Los hallazgos están cambiando la práctica», agregó Blay. Él predijo: «Usaremos nirogacestat como parte del armamento de tratamiento para pacientes con tumores desmoides. Pero tendremos que averiguar cuál es la mejor manera de usarlo».

Las preguntas restantes incluyen a qué pacientes se les debe ofrecer este tratamiento, dónde se ajusta a los enfoques actuales, cómo identificar a los respondedores y la duración óptima del tratamiento. DeFi incluyó a pacientes con tumores en progresión, pero Blay y Kasper dijeron que el nirogacestat también podría considerarse en pacientes con dolor y deterioro del funcionamiento.

«Este fue un estudio muy inteligente: demostró la viabilidad de llevar a cabo un gran ensayo controlado con placebo, que es el estudio clínico de más alta calidad para investigar la actividad de un agente, en cánceres raros mediante el reclutamiento de pacientes de un grupo multinacional de referencia. y demostró la importancia de dirigirse a los pacientes adecuados con el fármaco adecuado al diseñar ensayos clínicos», añadió Blay.

«El ensayo incluyó a pacientes con enfermedad volumétricamente progresiva, lo que proporcionó una forma medible de seleccionar a los pacientes que necesitaban tratamiento». Agregó: «El éxito de este estudio pone aún más énfasis en que los pacientes con cánceres raros sean derivados a centros de referencia, donde los estudios clínicos se pueden realizar en tiempos récord con el potencial de brindar nuevos tratamientos a pacientes con enfermedades huérfanas».

El número de pacientes con cáncer remitidos a centros de referencia está aumentando, pero aún podría ser mejor en algunas regiones, mejorando las perspectivas para los pacientes con cánceres raros. (4)

Fondo:

Los DT son tumores de partes blandas localmente agresivos y raros sin tratamiento sistémico aprobado. Nirogacestat (Niro), un nuevo inhibidor oral de gamma-secretasa (GSI), ha mostrado actividad antitumoral en pacientes con DT.

Métodos:

DeFi es un ensayo global, de fase 3, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo (PBO) en adultos con DT progresiva según RECIST v1.1 (NCT03785964). Se estratificaron 142 participantes por ubicación del tumor objetivo (intra/extraabdominal) y se aleatorizaron 1:1 a Niro (n=70) 150 mg o PBO (n=72) dos veces al día. El criterio principal de valoración fue la supervivencia libre de progresión (PFS) según una revisión central independiente ciega. Los criterios de valoración secundarios preespecificados fueron la seguridad, la tasa de respuesta objetiva (ORR) y los resultados informados por el paciente (PRO).

Resultados:

Niro demostró una mejora significativa de la SLP en comparación con PBO (razón de riesgo [HR]0,29 [95% CI, 0.15, 0.55; P<0.001]). La ORR mejoró significativamente con Niro frente a PBO (41 % frente a 8 %; P

Conclusiones:

Niro demostró mejoras estadística y clínicamente significativas en la SLP, la ORR, la carga de síntomas, el funcionamiento físico/de roles y la calidad de vida relacionada con la salud y tuvo un perfil de seguridad manejable en adultos con DT progresiva. DeFi es el ensayo controlado aleatorio más riguroso realizado en DT y el primer ensayo positivo de fase 3 de un GSI en cualquier indicación.

Referencias

  • 1 LBA2 ‘DeFi: un ensayo controlado aleatorizado de fase 3 de nirogacestat versus placebo para tumores desmoides progresivos (DT)’ será presentado por Bernd Kasper durante el Simposio Presidencial 1 el sábado 10 de septiembre, de 16:30 a 18:00 CEST en París Sala. Annals of Oncology, volumen 33, suplemento 7, septiembre de 2022
  • 2 Orphanet. Prevalencia e incidencia de enfermedades raras: Datos bibliográficos. Serie de informes de Orphanet, Colección de enfermedades raras. Orphanet; Número 1, enero de 2022. http://www.orpha.net/orphacom/cahiers/docs/GB/Prevalence_of_rare_diseases_by_alphabetical_list.pdf [accessed 23 August 2022]
  • 3 Kasper B, Baumgarten C, García J, et al. Una actualización sobre el tratamiento de la fibromatosis de tipo desmoide esporádica: una iniciativa de consenso europeo entre pacientes con sarcoma EuroNet (SPAEN) y la Organización Europea para la Investigación y el Tratamiento del Cáncer (EORTC)/Grupo de Sarcoma de Tejido Blando y Óseo (STBSG). Ana Oncol. 2017;28(10):2399-2408.
  • 4 La campaña Rare Cancers Europe, desarrollada por ESMO en colaboración con las principales partes interesadas europeas en cánceres raros y enfermedades raras, está trabajando para abordar los desafíos y desarrollar soluciones para eliminar los obstáculos que enfrentan los pacientes con cánceres raros, los profesionales de la salud y los investigadores que trabajan en este campo.

Sociedad Europea de Oncología Médica (ESMO)

ESMO es la organización profesional líder en oncología médica. Con casi 25.000 miembros ESMO, que representa a profesionales de la oncología de más de 160 países de todo el mundo, es la sociedad de referencia para la educación y la información oncológica. Impulsada por una determinación compartida de asegurar los mejores resultados posibles para los pacientes, ESMO se compromete a respaldar a quienes se preocupan por el cáncer al abordar las diversas necesidades de la comunidad #ONEoncology, ofreciendo #educationforLIFE y abogando por #accessiblecancerCARE.

Fuente(s) de información primaria:

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Citar esta página (APA): Sociedad Europea de Oncología Médica. (2022, 11 de septiembre). El fármaco para el tumor desmoide se muestra prometedor. Mundo discapacitado. Recuperado el 11 de septiembre de 2022 de www.disabled-world.com/health/cancer/treatment/nirogacestat.php

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